Tedavilerinde en çok sıkıntı çekilen sağlık sorunları arasında yer alan “nadir hastalıklar”, İsviçre’nen Basel kentinde düzenlenen bir uluslar arası kongrede tartışıldı. Uluslararası Nadir Hastalıklar Kongresi’ne RE(ACT) Novartis ev sahipliği yaptı.
Novartis I. Uluslararası Nadir Hastalıklar Kongresi ile ilgili olarak Novartis firması bir açıklama yaptı. Novartis’in toplantıyla ilgili açıklamasında şu bilgilere yer verildi:
“Novartis, nadir hastalık araştırmalarına ilişkin ilk uluslararası organizasyon olan RE(ACT) Kongresi’ni düzenledi. 29 Şubat – 2 Mart tarihlerinde İsviçre’nin Basel kentinde bulunan Novartis genel merkezinde düzenlenen kongrede nadir hastalıklar konusunda günümüzdeki gelişmelere ve bu konuda yapılabilecek önemli çalışmalara değinildi.
Dünya sağlık makamlarının “yetim hastalık” olarak da tanımladığı nadir hastalıklar kapsamında binlerce tür hastalık bulunuyor. Bu hastalıkların her bir türü birkaç yüz ya da birkaç bin kişiyi etkiliyor. Bu rakamlar, yüksek tansiyon ya da diyabet gibi milyonlarca insanı etkileyen hastalıklarla karşılaştırıldığında son derece az. Nadir hastalıkların diğer hastalıklara göre daha az sayıda insanı etkilemesi bu konudaki çalışmaları yetersiz kılıyor. Bu nedenle hastalar gerekli tedaviyi görmeleri konusunda büyük sorunlar yaşıyor.
Nadir hastalıklar alanında yürüttüğü araştırmalardan ötürü 2011 yılında Nadir Hastalıklar Örgütü (National Organization of Rare Disorders) tarafından ödüle layık görülen Novartis, düzenlediği bu kongreyle nadir hastalıklar konusunda hala yeterli seviyeye ulaşmamış tedavilerin arttırılması adına ilaç araştırma-geliştirmesinin önemine dikkat çekti. Bu konuda önemli bir gelişme kaydedebilmek adına nadir hastalıklar tedavisinde kullanılan “yetim ilaç” statüsünde ilaç geliştirme çalışmalarını cesaretlendirmenin büyük önem taşıdığının vurgulandığı kongrede hastaların bu alanda keşfedilecek yeni ilaçlara geniş şekilde erişebilmesinin son derece kritik olduğuna değinildi. Bunun için söz konusu ürünler için fiyat ve geri ödeme konularının ayrı müzakere edilmesi gerekliliğine de değinildi.”

NOVARTİS 40’TAN FAZLA NADİR HASTALIK ÜZERİNDE ÇALIŞIYOR

Kongre sırasında Novartis Biyomedikal Araştırma Enstitüsü (NIBR) Başkanı Dr. Mark C. Fishman, “Nadir hastalıklar aileleri son derece etkiliyor. Bu nedenle araştırma programlarımızın önemli bir bölümünü bu hastalıklara yoğunlaştırıyoruz” dedi. NIBR (Novartis Biyomedikal Araştırmalar Enstitüsü) çatısı altında 40’ın üzerinde nadir hastalığın tedavisine yönelik araştırmaların sürdüğünü belirten Fishman, klinik öncesi ve klinik geliştirme aşamasında bulunan 60 molekül için de “yetim ilaç” tanımlaması yapıldığını belirtti. Fishman, nadir hastalıklar tedavisinde kullanılan yetim ilaç statüsündeki ilaçlarıyla bu konuda önemli gelişmelere imza attıklarını söyledi.
Kongrede ayrıca, nadir hastalıklar konusunda gelişme kaydetmek adına yapılması gereken çalışmaların da altı çizildi. Bu konuda tıbbi ihtiyaç ve hasta hakları hakkında farkındalık yaratmanın, bilgi paylaşımının arttırılmasının, yeni, etkili ve güvenli ilaçların keşfedilmesi için Ar-Ge faaliyetlerinin yürütülmesi ve ilaca erken erişim programlarının oluşturulması gerekliliğine değinildi.